從藥物探索到倒數計時的美國IND時效戰

編輯的話:本文轉載自《國家新創獎網站—解析 新創技術》,由本院生技與藥物研究所行政支援主任楊珮雅提供,財團法人生技醫療科技政策研究中心新創幫編輯群編修之精彩內容。

在2007至2017年政府大力推展生技醫藥期間,本院成功自行推動4項藥物完成臨床前試驗與美國及台灣新藥臨床試驗許可(IND)申請,2項藥物更完成人體一期臨床試驗,也在此時培養出6位專案經理。其中在2009至2010二年間,台灣的臨床前試驗委託機構尚未達成熟階段,且本院團隊尚未有臨床前試驗的經驗,因此為了確實加值藥物成果,須委託有績優表現的機構進行臨床前試驗,藉以累積經驗並大幅促進藥物的技術移轉機會。因此在專家客座的推薦下,開始接觸美國的臨床前試驗委託機構且展開合作,後續甚至為了符合政府採購程序,多次與該委託機構往來議價,讓對方留下深刻印象。

 從「藥物探索」到IND申請通過進到人體臨床試驗的「藥物發展」階段這一過程中,牽涉多方專業,以本院生技與藥物研究所(以下簡稱生藥所)來說,參與的研究人員就多達二十至三十位。而為了執行藥物發展階段的計畫,生藥所聘請具國際藥廠經驗的臨床前與臨床試驗專家客座指導,並投入原有的專案經理,以邊做邊學的方式,與研究人員一起進階學習藥物發展階段的試驗管理工作。專案經理除了要與團隊合作互動外,也須與十餘家委託服務機構打交道,從中選定適合者共同合作,定期追蹤專案進度解決問題,以順利結案。

此外,新藥研發時程的掌握非常重要,原料藥生產若能順利完成並銜接上臨床試驗用藥生產,將可縮短申請IND的時程,減少專利效期的耗損。但原料藥的生產從實驗室的毫克與克級放大到工廠的公斤級生產,總是會發生讓人意想不到的狀況,包括工廠操作人員發生過敏現象,或合成出非預期的晶型等,這些臨時狀況都可能影響原料藥完成的時程,若沒有及時解決,則會耽誤後續臨床試驗用藥的產製,因而無法如期達成計畫績效。因此,專案經理需要像保母一樣,發揮軟實力,以愛心與耐心進行整合協調工作,讓藥物研發計畫依照規劃的藍圖與目標,在有限的時程與經費下,有品質地推進至通過IND申請。

在專案經理的各項繁複工作中,當屬提出IND申請後,邁向進入人體臨床試驗的最後一哩路—於法規單位要求期限內回覆最為刺激緊張。申請美國IND時,一般美國FDA審核通過時間為30天,若30天內無clinical on hold的意見,就表示臨床試驗申請通過。本院計畫曾於申請後第28天與29天收到審核意見,要求隔天回覆;或接獲藥物化學製程方面的問題,須緊急進行分析試驗測得數據結果,才能完成如期回覆的要求。

這些「緊急任務」的分派與達成,須由專案經理事先凝聚團隊共識,並作為委託機構的單一窗口,避免資訊遺漏;當專案經理收到FDA的審核意見後,須判斷應由哪個團隊負責處理與回答,接著隨即快速通知該團隊成員放下手邊工作、協力合作。先依審查意見尋求解答,評估是否須進行試驗取得數據,後續依各問題再融入醫師、藥物化學家、臨床前及臨床試驗團隊等的完整意見,並字斟句酌、反覆推敲以能最適切答覆審查意見,並避免產生更多疑慮而延後臨床試驗的展開。過程中須展現各種深厚功力,若非有長期的專業經驗累積,實難以如期完成並順利取得IND。最後,經驗豐富的專家客座透露潛規則:「法規單位問什麼就回答什麼、不要多寫!」,分享給各位。

原文轉載自:https://innoaward.taiwan-healthcare.org/advance_detail.php?REFDOCTYPID=0lmxluatpgjqd6bo&REFDOCID=0r7r39j3qv5520s9

 

文/圖:生技與藥物研究所

Comments are closed.